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我国科学家首次将基因编辑技术运用于修复胚胎缺陷

本文摘要:如果能从胚胎层面修缮有遗传缺陷的基因,那是不是意味著父母的遗传疾病将被切断,仍然传送给孩子呢?广州医科大学附属第三医院生殖医学中心刘见桥教授团队20日公布了一项近期科研成果,首次将CRISPR基因编辑技术运用于人类二倍体胚胎(即一个卵子和一条精子构成的胚胎),并对装载遗传突变基因的胚胎展开了修缮,证实了基因编辑技术通过改建缺失基因来化疗遗传疾病的可能性。

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如果能从胚胎层面修缮有遗传缺陷的基因,那是不是意味著父母的遗传疾病将被切断,仍然传送给孩子呢?广州医科大学附属第三医院生殖医学中心刘见桥教授团队20日公布了一项近期科研成果,首次将CRISPR基因编辑技术运用于人类二倍体胚胎(即一个卵子和一条精子构成的胚胎),并对装载遗传突变基因的胚胎展开了修缮,证实了基因编辑技术通过改建缺失基因来化疗遗传疾病的可能性。首次运用于人类二倍体胚胎3月1日,广医三院生殖中心主任、普通高校生殖与遗传重点实验室PI刘见桥教授的团队在国际期刊《分子遗传学和基因组学》上公开发表了人类二倍体胚胎(即一个卵子和一条精子构成的胚胎)基因编辑的近期研究成果,证实了CRISPR基因编辑技术可以让科学家对人类的DNA展开定点改建,为通过改建缺失基因来化疗遗传疾病获取了可能性。这是全球首篇关于CRISPR技术在人类二倍体胚胎中应用于的叙述。2015年,中山大学黄军就教授公布了一项研究试着转变人类胚胎中牵涉到血液失调β地中海贫血症的类似基因;2016年,广医三院范勇博士团队尝试用于三倍体胚胎(两个精子和一个卵子融合,因多了一组染色体,胚胎本身不存在缺失)展开基因编辑,以杯葛病毒感染。

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但对于CRISPR基因编辑技术在长时间胚胎中如何操作者、否有效地等问题,科学家们仍在不懈探寻。刘见桥教授所主导的团队再行将CRISPR基因编辑技术应用于在出现异常三倍体胚胎中,结果显示修缮亲率不低,只有大约10%~20%。随后,刘见桥团队尝试将其应用于二倍体胚胎。

胚胎层面修缮遗传疾病突变基因刘见桥团队研究所用于的是广医三院生殖医学中心患者捐献的未成熟卵子,科研人员再行将这些未成熟卵子在体外诱导成熟期,然后与捐献的精子展开体外筛选,从而取得了20枚二倍体胚胎。在试验中,追赠精者为遗传突变基因携带者,即理论上捐献的精子中有一半装载遗传变异缺失基因。


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